寫在FDA阿爾茨海默藥決定前夜的話

無論FDA如何決定都會招致不滿,但長遠看卻是營造了滿盤皆贏的局面

明天,6月7日,是美國FDA決定是否批准渤健(Biogen)公司阿爾茨海默藥Aducanumab的截止日期。這應是FDA史上最難產的決定之一了。有關此事的跟蹤報道,請參見識林資訊:

無論FDA如何決定,恐怕都會立即引起軒然大波。

決定批准,學界、部分業界和公眾就會指責FDA置法規和科學於不顧,從臨床資料中挑三揀四,公開挑戰專家委員會全票反對的意見,迫使政府醫療保險並進而導致商業保險報銷價格不菲、療效不明的藥,最終導致全社會為此埋單。公理何在?

決定不批,就會招致患者和部分業界的不滿,畢竟該藥對部分患者有效。此病不僅對患者本身影響大,對照顧患者家人精神和體力上的消耗也大。此藥對研製企業的時間和費用要求尤其高,臨床試驗一做多年,每三個月做一次核磁和PET/CT。FDA鼓勵創新的使命何在?

數月前,FDA承諾不遲於6月7日做決定,真是拖到了最後一刻,置己於絕境。事情看來是糟透了。

糟的事多多,但眾所周知。那,其中是否也有積極的因素呢?答案是有。

FDA的使命有三:保護公眾健康,促進公眾健康,及教育公眾讓其知情。這最後一項,大家都習以為常了,其實是相當不容易的,也是相當有遠見的,因為公眾包括FDA自己的領導和員工。

公開透明的作用有二。一是讓公眾知道FDA的決策過程和依據,保證FDA主動或被動地聽取大家的意見,引智於社會。二是讓公眾監督的力量迫使FDA自己的領導和員工按規矩、理性和科學做事,引力於社會。

也許有人會問,你不是剛說有人指責FDA置法規和科學於不顧嗎,這不矛盾了嗎?不矛盾,道理如下。

美國法律認定藥品批准是FDA獨自的決定。誰都可提意見,FDA也會主動徵求意見,但所有意見都只是參考。無論多少諾獎得主、院士或領導說這個藥好,那個藥差,都只是參考意見。是否採納,是FDA的事。FDA決定批准或不批准藥時,不向任何機構和個人負責,只向其使命負責。

去年11月,FDA召開審批專家會,專家們一致反對批准。此時,FDA明哲保身、不負責任的做法是,拿科學監管為擋箭牌,要求企業加做臨床試驗,以觀後效。但FDA沒有這樣做。

科學離不開實證。藥品研製的實證在企業手裡,在FDA掌握中。企業對自己的產品當然瞭解最多,但FDA還了解其它企業產品研製的情況,以及歷史上所有申報產品(無論獲批與否)的情況。專家們一般只瞭解實證的總結性情況,不包括所有細節。在這個意義上,FDA是最瞭解實證的,最知曉相關科學的,因而最有資格做科學決定的。

FDA提供給審批專家們的所有資料和資料,都在專家會前掛網。專家會的程序,實況向全球公開。會上,專家們暢所欲言,異口同聲,將FDA批得體無完膚。會後,FDA居然還嘴硬,說還要考慮是否批准。

可以猜測,無論最終決定是批還是不批,FDA都會給出合規、合理和科學的詳細解釋。

這才是勇氣、膽識和責任心的體現。FDA在向全世界展示其藥品審批是最公開透明、理性和科學的,最讓公眾知情,最歡迎社會各方參與 , 並能頂住各方壓力,勇於擔當。

這難道不是醫患、企業、學界和全社會對FDA的期望嗎?近期看,不論決定如何 , 總會褒貶不一。長遠看,客觀上看 , 也不論決定如何,FDA已經營造了滿盤皆贏的局面。

作者:榆木疙瘩