Liminal BioSciences公司近日宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准Ryplazim（plasminogen， human-tvmh，人纖溶酶原），用於治療1型纖溶酶原缺乏症（低纖溶酶原血癥）患者。值得一提的是，Ryplazim是FDA批准的第一個治療纖溶酶原缺乏症的藥物。這是一種罕見的遺傳性疾病，可損害正常組織和器官功能，並可能導致失明。

纖溶酶原缺乏症是一種罕見的多系統、遺傳性疾病，對患者的健康和生活質量有深遠影響。在所有纖溶酶原缺乏症患者中，血漿纖溶酶原水平顯著降低。

纖溶酶原是一種天然存在的蛋白質，由肝臟合成並在血液中迴圈。活化的纖溶酶原——纖溶酶，是纖溶系統的基本組成部分，是溶解血栓和清除外滲纖維蛋白的主要酶。因此，纖溶酶原在傷口癒合、細胞遷移、組織重塑、血管生成和胚胎發生中至關重要。纖溶酶原缺乏導致纖維蛋白積聚，導致病變的發展，從而損害正常組織和器官功能，當這些病變影響眼睛時，可能導致失明。

Ryplazim的活性成分為纖溶酶原，從人血漿中提取純化。Ryplazim治療有助於提高血漿纖溶酶原水平，暫時糾正纖溶酶原缺乏、減少或消除病變。

Ryplazim在纖溶酶原缺乏症1型兒科和成人患者中的療效，在一項單臂、開放標籤臨床試驗中得到了證實。該試驗共入組了15例例患者，這些患者基線纖溶酶原活性水平在正常值的＜5%至45%之間。所有患者均接受Ryplazim劑量6。6mg/kg治療，每2-4天給藥一次，持續治療48周，使其個人谷值纖溶酶原活性水平至少比基線高出絕對10%，並治療疾病的臨床表現。

療效建立在48周時臨床總成功率的基礎上，定義為50%的患者可見或其他可測量的不可見病變，在病變數量/大小或功能影響方面比基線至少改善50%。結果顯示，所有基線檢查時有任何病變的患者，其病變的數量或大小至少改善了50%。該研究中，Ryplazim耐受性良好。

Ryplazim的批准上市，標誌著一個重要的轉折點，為1型纖溶酶原缺乏症患者提供了第一個和急需的療法，為患者和家庭提供了一個新的選擇，來幫助控制疾病症狀。

原文出處：Liminal BioSciences Announces FDA Approval for its Biologics License application for Ryplazim® （plasminogen， human-tvmh）

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