日前，四川大學華西醫院啟動幹細胞治療脊髓損傷臨床研究課題，且陸續完成三例患者的治療。這標誌著華西醫院完成備案審查的幹細胞臨床研究課題正式落地實施。

利用幹細胞治療疾病，這是全世界科學家為之努力的方向。截止到2020年底，全國幹細胞臨床研究備案的專案就已達100個，其中包括四川省人民醫院的研究專案“臍帶間充質幹細胞（移植？）治療乙肝後終末期肝硬化”，但這些專案都還處在臨床前研究階段，尚未正式進入臨床。

幹細胞治療的原理是什麼？目前在臨床上取得哪些進展？記者採訪了四川大學華西醫院課題組以及四川大學華西醫院生物治療國家重點實驗室專門從事幹細胞研究的相關專家。

案例

經過3次幹細胞注射治療，截癱患者站起來

“這個訊息如同給骨科同行注射了一支興奮劑，標誌著困擾了醫學界上百年的脊髓損傷的治療找到了方向。”

今年6月，一名因玩滑翔傘而高墜的中年男士脊髓受傷，導致全身癱瘓。受傷後一個多月，華西醫院脊柱外科為他進行了“臍帶間充質幹細胞”治療。

這是華西醫院近期啟動的幹細胞治療脊髓損傷臨床研究課題，該男士也成為首批在華西醫院接受臨床實驗的患者。按照治療計劃，華西醫院脊柱外科主任劉浩會給該患者注射4次幹細胞，每兩次注射間隔一個月的時間。

幹細胞治療脊髓損傷臨床研究課題是由中山大學附屬第三醫院、四川大學華西醫院和上海東方醫院聯合成立的，3家醫院各自招募志願者並進行臨床實驗。在前期研究中，中山大學附屬第三醫院的實驗效果最為明顯，一名長期坐輪椅的截癱患者經過3次幹細胞注射治療後，已經站立起來。

“這個訊息如同給骨科同行注射了一支興奮劑，標誌著困擾了醫學界上百年的脊柱脊髓損傷的治療找到了方向。”劉浩說，但在沒有獲得足夠多的樣本前，還不能樂觀地認為，幹細胞能夠治療損傷的脊髓。

難題

治療脊髓損傷，還沒有令人信服的治療方式

“如果一截電線短路了，我們只是把外面的塑膠修好，而沒有修復中間的銅絲，這截電線依然是廢的。”

導致脊髓損傷的外傷主要包括車禍、高處墜落以及重物砸傷，這是骨科醫生遇到的常見病。但一直以來，脊髓損傷的治療一直是醫學界的難題，凡是因外傷導致的完全脊髓損傷，幾乎最終都會走到癱瘓這一步，而且康復機率幾乎為零。科學家嘗試透過維生素C、激素、細胞因子、轉基因等方式治療脊髓損傷，但是到目前為止，還沒有出現令人信服的治療方式。

脊髓損傷為什麼“殺傷力如此之強”？劉浩解釋說，脊髓是人體感覺和運動的“開關”，如果脊髓受到損傷，大腦傳輸的訊號就在此中斷，因此人體就不受控制。

很多骨科醫生會選擇為脊髓損傷患者實施手術，其原理一是恢復脊柱的正常承重功能，二是為了疏通椎管的通道功能，但這些也僅僅是治標不治本。“如果一截電線短路了，我們只是把外面的塑膠修好，而沒有修復中間的銅絲，這截電線依然是廢的。”劉浩解釋說。

原理

只需要將幹細胞透過針管注射至患者的椎管中

“如果這種方法成熟了，今後可以很好地推廣到基層醫院，因為對醫生的技術要求不會太高。”

在幹細胞治療脊髓損傷進入臨床實驗之前，課題組做了大量的前期準備。

劉浩所在的專案組對比格犬（專門用於動物實驗的犬種）進行模擬實驗。科學家認為，比格犬截癱，造成後腿不能動彈，只能靠前腿支撐身體的狀態。經過“蛛網膜下腔注射”，也就是將幹細胞注射至比格犬的椎管中，讓幹細胞修復損傷的脊髓。

經過一段時間的治療之後，這隻截癱的比格犬奇蹟般地站起來了。這一實驗的成功給予醫療團隊極大的信心。大型動物實驗成功後，科學家們著手臨床實驗的準備。

經過各級部門等一系列複雜的審批之後，華西醫院脊柱外科劉浩團隊啟動了幹細胞治療脊髓損傷的臨床研究課題。

據劉浩介紹，利用幹細胞治療脊髓損傷，其實原理並不複雜。只需要將幹細胞透過針管注射至患者的椎管中，從而讓幹細胞發揮治療作用。

“如果這種方法成熟了，今後可以很好地推廣到基層醫院，因為對醫生的技術要求不會太高。”劉浩說。

為了搞清楚幹細胞治療脊髓損傷的效果，四川大學華西醫院、中山大學附屬第三醫院和上海東方醫院分別在各自的醫院開展臨床實驗，並將志願者分為實驗組和對照組兩個部分，分別接受幹細胞治療和注射安慰劑（指沒有藥物治療作用的片、丸、針劑），透過大量樣本來分析幹細胞對損傷的脊髓是否具有治療的作用。

問題

對哪些疾病有治療效果？需要科學家逐一實驗

“幹細胞用在動物身上有效，但是在人體上是否有效，目前還沒有結論。”

從全世界來看，造血幹細胞就是目前用於治療白血病較為成熟的技術。其原理是透過大劑量放化療清除患者體內的惡性細胞，然後把預先採集的自體或異體造血幹細胞經靜脈回輸給患者，使患者重建正常的造血和免疫功能，從而達到根治白血病的目的。

但是按照科學家們的設想，既然幹細胞可以分化成為任何細胞，那幹細胞的治療領域就可以有很多，比如治療腦卒中（中風）、阿茲海默症、自閉症等。眾所周知，神經系統的治療非常困難，至今全世界都沒有找到治療上述疾病的有效方式。如果科學家們的設想實現了，幹細胞就能夠為神經系統的患者帶來一絲曙光。

作為中國神經科學學會神經幹細胞與組織工程分會副主任委員，四川大學華西醫院生物治療國家重點實驗室汪源團隊正在研究幹細胞的治療。他舉例說，美國的科學家對於帕金森病的幹細胞治療已經進入臨床實驗階段，一兩年內有望進入臨床治療。他說：“帕金森病的病因是分泌多巴胺的神經元受損或死亡，如果把幹細胞分化成多巴胺神經元注射進腦部，就能夠恢復相應腦區的多巴胺分泌。”

“那將幹細胞注射進任何神經系統的病灶，都可能成為治療想要得到的細胞嗎？”面對記者的疑問，汪源說，這正是神經系統治療的難點所在，有可能幹細胞進入神經系統後，並沒有按照預先設想的路徑去發揮作用。所以，幹細胞到底對哪些疾病有治療效果，就需要科學家逐一地實驗。

最近，汪源團隊正在與華西醫院神經外科聯合研究利用幹細胞治療腦卒中。汪源說，患者因為中風導致腦部神經元死亡造成偏癱等嚴重後果，如果在患者恢復期往腦損傷區域精準注射幹細胞，對壞死的神經元進行替代或促進腦損傷修復，那就有可能達到改善患者神經功能的目的。這項技術已經在大型動物身上完成實驗，並且有資料支撐。目前，華西醫院正在進行患者招募，計劃開展臨床試驗。“幹細胞用在動物身上有效，但是在人體上是否有效，目前還沒有結論。”汪源說。

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