Insmed公司近日宣佈，日本厚生勞動省（MHLW）已批准Arikayce（阿米卡星脂質體吸入懸液），用於治療對先前的多藥方案（MDR）應答不足的、由鳥型分枝桿菌複合體（MAC）導致的非結核分枝桿菌（NTM）肺部感染的患者。Arikayce預計將於2021年年中在日本上市。

什麼是鳥型分枝桿菌複合體（MAC）肺病

MAC肺病是一種慢性、使人衰弱的肺部疾病，可顯著增加發病率和死亡率。MAC肺病患者會經歷一系列的症狀，這些症狀通常會隨著時間的推移而惡化，包括慢性咳嗽、呼吸困難、疲勞、發燒、體重減輕和胸痛。在某些情況下，MAC肺病會對肺部造成嚴重的，甚至是永久性的損害，並且可能是致命的。

MAC肺病是世界範圍內一個新出現的公共衛生問題，其嚴重需求尚未得到滿足。對於許多MAC肺病患者來說，標準治療是不夠的，隨著時間的推移，症狀可能會惡化。

Arikayce獲批治療MAC肺病

在美國和歐盟，Arikayce分別於2018年9月、2020年10月獲得批准，用於治療NTM肺部感染。值得一提的是，在日本、歐洲、美國，Arikayce是第一個也是唯一一個被批准用於治療這種難治性疾病的療法，該藥的上市，標誌著推進MAC肺病患者臨床護理方面的一個重要里程碑。

Arikayce是一種新型的、每日一次的、吸入用阿米卡星製劑。阿米卡星是一種針對多種NTM有治療作用的氨基糖苷類抗生素，但需要靜脈給藥，因對聽力、平衡和腎功能有嚴重毒性而使用受限。

Insmed公司先進的肺脂質體技術使用電荷中性脂質體將阿米卡星直接送到肺部，在肺部藥物會被NTM感染的肺巨噬細胞所吸收。這延長了阿米卡星在肺部的釋放，同時減少了全身暴露，從而降低了全身毒性。Arikayce直接以高水平進入肺部的能力使其與靜脈注射阿米卡星形成了差異化的優勢。Arikayce使用由PARI Pharma GmbH生產的Lamira霧化系統進行一天一次的給藥。

目前的國際治療指南建議，對接受標準療法治療至少6個月失敗的MAC肺病患者，推薦使用Arikayce與一種多藥方案（MDR）聯合應用。

Arikayce III期臨床研究CONVERT

此次批准，基於全球III期臨床研究CONVERT的資料。該研究在由MAC引起的難治性NTM肺病患者中開展。

結果顯示，該研究達到了主要終點：治療第6個月時，與基於指南的多藥方案（MDR）相比，每日一次Arikayce與MDR聯合用藥治療可顯著提高痰培養轉化率（p＜0。0001）。

具體資料為：治療第6個月時，Arikayce與GBT聯合治療組有29%的患者消除了痰中MAC引起的NTM肺病證據，GBT治療組中患者比例僅為9%。安全性方面，影響呼吸系統的最常見副作用是發音困難、咳嗽、呼吸困難和咯血。

原文出處：ARIKAYCE® （amikacin liposome inhalation suspension） approved by Japan‘s Ministry of Health， Labour and Welfare for the Treatment of Patients with NTM Lung Disease Caused by MAC Who Did Not Sufficiently Respond to Prior Treatment with MDR

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