今年七月末，美國臨床前生物製藥公司（Enochian BioSciences）介紹其將在本年秋季，收到美國FDA（食藥局）的書面評論，以評價Enochian公司新開發的在研乙肝新機制藥物ENOB-HB-01。最近，該公司正式收到FDA書面回函，FDA表示對該候選藥物基於Hijack RNA技術表示明確鼓勵！
在研乙肝新藥ENOB-HB-01，收到FDA書面回函，鼓勵繼續開發
一、基於Hijack RNA——HB-01
Enochian BioSciences，它屬於一家生物製藥公司，專注提供基因修飾細胞以及免疫療法開發創新藥物平臺，以潛在治癒和治療某些疾病。該平臺有可能應用在多種適應症，包括HIV、HBV等以及腫瘤學領域。
FDA是於七月末，接受了該公司的乙肝候選新藥物ENOB-HB-01 Pre-IND（指申報臨床批件之前和審評中心的溝通會，調查新藥物），該藥物設計目標可能作為潛在治癒HBV新療法。該公司介紹，完成一項預研究新藥（IND）收到FDA生物製品評價和研究中心（CBER）書面意見之後，該流程將繼續進行！
二、Enochian公司三位科學家點評
來自Enochian BioSciences 執行長，博士Mark Dybu點評：我們認為書面回函答覆非常有用和重要，為我們希望在中期成功申請 IND提供了一條清晰道路。我們感謝FDA CBER OTAT的專家提供詳細而有用的見解。與此同時，Hijack RNA技術平臺還正為其他傳染病開發新藥物，FDA的書面意見中提供的資訊，將有助於我們加速其潛在治療HBV、HIV以及流感等方向的候選藥物研發。
來自Enochian BioSciences董事會成員、加州大學舊金山分校臨床教授、美國吉利德科學公司負責HBV和 HIV 藥物開發的前臨床研究副總裁，博士Carol Brosgart評論：我參與過許多控制或以實現治癒HBV的潛在療法藥物開發工作，但劫持RNA方法（指Hijack RNA技術）是最具有創新性的，具有較高的治癒HBV潛力，這種新方法不僅僅侷限於我們所知道的控制HBV感染。
此外，Carol Brosgart博士還參與了FDA的許多 Pre-IND，FDA最新回函意見，有望加速我們的乙肝候選藥物——ENOB-HB-01進一步開發，這也是一次非常成功的Pre-IND（調查新藥工作）。
來自美國吉利德科學公司，前臨時執行長兼首席患者官Gregg Alton點評：曾經我在幾家新生物技術公司工作過，而Enochian公司正在進入一個新階段。根據我在全球肝炎負擔方面的工作經驗，對我們的HBV候選藥物ENOB-HB-01，在全球未來開發和潛在應用充分熱情。
三、ENOB-HB-01作用機理
全球約有3。5億人因HBV感染慢性肝病，HB-01是一種新方法，和以往核苷（酸）類似物（NAs）藥物作用機理不同，它主要透過創新的“劫持RNA”方法，有可能消除HBV感染的肝細胞。Enochian BioSciences創始人，博士Serhat Gumruk u已經在科學會議上（指Hep Dart 2019 演講和ASGCT 2020 演講），展示了HB-01在動物模型研究中，取得了有希望的結果。
來自：Enochian BioSciences藥物管道，紅色標註為該候選藥物最新進展
四、FDA書面回覆：積極鼓勵
小番健康結語：新藥在美國申請臨床試驗前，需要完成一些流程，其中就包括Pre-IND。Pre-IND一般為60日（自收到申請日開始計算），隨後FDA專家將會以電話或者面對面方式和研究機構溝通。最近，該公司表示，已經收到了FDA回函，且回函意見明確了乙肝在研新藥——ENOB-HB-01的開發流程將繼續進行！
作用機理方向，可以簡單描述為誘導已經受到乙肝病毒感染的肝細胞自然地凋亡，同時，還不會導致正常肝細胞損傷。值得一提的是，該機制和現有慢性乙肝創新療法也有區別，主要是以劫持 HBV Pol，選擇性地誘導體內受感染肝細胞凋亡。最新研究進展看，該在研乙肝新藥還在臨床前審查階段，沒有進入 1期 臨床試驗，但所收到的FDA回函是積極肯定的，肯定的是其創新性和藥物設計可行性（和已有或在研機理均不同）。