Alnylam公司於11 月 5 日公佈了對lumasiran進行的為期6個月的ILLUMINATE-C 3期開放標籤研究的初步分析結果呈積極。lumasiran 是一種靶向羥酸氧化酶 1 （HAO1）（編碼乙醇酸氧化酶 （GO） 的基因）的 RNAi 治療劑，正在研究用於治療所有年齡段的晚期原發性高草酸尿症1型（PH1）患者。

臨床資料在 11 月 4 日至 7 日作為虛擬活動舉行的美國腎臟病學會 （ASN） 腎臟周的最新會議上公佈。

在3b-5期慢性腎病（CKD）PH1患者中，無論是否進行透析，lumasiran都能顯著降低血漿草酸鹽（POx）。血漿草酸鹽水平升高與系統性草酸中毒（PH1的一種危及生命的併發症）的病理生理學直接相關。至第6個月，lumasiran表現出可接受的安全性特徵，輕度注射部位反應（ISR）是最常見的藥物相關不良事件。

ILLUMINATE-C研究詳細資料

ILLUMINATE-C 招募了 21 名患者：佇列 A 中的 6 名患者不需要透析，佇列 B 中的 15 名進行血液透析。

該研究的主要療效終點是 POx（佇列 A）和透析前 POx（佇列 B）的百分比變化從基線到第 6 個月，平均在第 3 到第 6 個月。在佇列 A 和 B 中使用 lumasiran 治療分別導致從基線到第 6 個月的 POx 和透析前 POx 平均減少 33% 和 42%。至第1個月，POx明顯減少，並持續至6個月的主要分析期結束。

Lumasiran 還在次要終點上顯示出積極的結果，包括佇列 B 中的患者在透析期間從基線到第 6 個月之間 0-24 小時的 POx 曲線下面積 （AUC） 顯著降低，並且在佇列A中，lumasiran在所有尿草酸鹽測量中顯示出一致的降低。

此外，與之前完成的腎功能相對保留患者的研究（LIGHTED-A和LIGHTED-B）相比，觀察到血漿乙醇酸鹽增加的幅度相似，這是佇列A和B中的一個探索終點，表明無論腎功能如何，lumasiran的藥效學相似。在 24% （5/21） 的患者中，輕度和短暫的 ISR 是最常見的藥物相關 AE。沒有死亡病例，也沒有與lumasiran相關的嚴重不良事件。另外，沒有治療中斷或研究退出。

在ASN腎臟週上還介紹了一項單獨建模分析的結果，該結果預測，假設在診斷時得到及時治療，使用lumasiran治療的PH1患者的腎衰竭風險將長期降低。

參考來源：Alnylam Presents Positive Results from ILLUMINATE-C Phase 3 Study of Lumasiran in Patients with Advanced Primary Hyperoxaluria Type 1

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