▎藥明康德內容團隊編輯

日前，賽諾菲（Sanofi）宣佈，將在今年的美國血液學會（ASH）年會上，公佈和Alnylam公司聯合開發的血友病RNAi療法fitusiran，治療血友病A和血友病B的兩項3期臨床試驗結果。

血友病A和血友病B分別是由於患者缺乏凝血因子VIII和IX導致的凝血障礙。

Fitusiran是一款靶向抗凝血酶（antithrombin）的RNAi療法

，它透過與表達抗凝血酶的RNA相結合，降低抗凝血酶的產生，從而恢復凝血因子和抗凝血因子之間的平衡，達到降低血友病患者出血事件的作用。

這款創新療法只需每個月皮下注射一次

，與常規預防性凝血因子注射相比，為患者控制出血風險提供了很多便利。

而且它可以治療血友病A和B患者，不管他們體內是否表達抑制外源凝血因子的抑制物。

▲Fitusiran的作用機制（圖片來源：參考資料[2]）

此前的ASH年會摘要顯示，

fitusiran在攜帶凝血因子抑制物的血友病患者中表現出良好的活性，接受治療的患者中

65%的年出血率為0

。ASH年會的最新摘要顯示，在體內不表達抑制外源凝血因子的抑制物的患者中，每月一針fitusiran，與按需接受濃縮凝血因子相比，顯著降低患者的年出血率（ABR）。

Fitusiran組中任何需要治療的出血事件的估計ABR為3.1，對照組這一數值為31.0，與對照組相比，將ABR降低89.9%。Fitusiran組的患者中，50.6%的患者沒有出現任何需要接受治療的出血，對照組這一數值為5%。

詳細資料請見下表：

圖片來源：參考資料［1］

在安全性方面，78。5%的fitusiran組患者和12。5%的對照組患者出現治療相關不良事件。Fitusiran組有兩名患者因為嚴重不良事件而終止試驗。

研究人員在摘要中指出，fitusiran達到了這一3期臨床試驗的所有主要終點和次要終點。不但顯著降低了ABR，而且對患者的生活質量提供了有意義的改善。目前研究人員正在改進用藥方式，透過減少用藥劑量和頻率，提高fitusiran的效益風險比。

參考資料：

［1］ LBA-3 Fitusiran， an Investigational siRNA Therapeutic Targeting Antithrombin for the Treatment of Hemophilia： First Results from a Phase 3 Study to Evaluate Efficacy and Safety in People with Hemophilia a or B without Inhibitors （ATLAS-A/B）。 Retrieved November 23， 2021， from  https：//ash。confex。com/ash/2021/webprogram/Paper155018。html

［2］ Development of a Pharmacokinetic-Pharmacodynamic （PK-PD） Model of Fitusiran， an Investigational RNAi Therapeutic Targeting Antithrombin for the Treatment of Hemophilia in Patients With and Without Inhibitors。 Retrieved June 19， 2020， from https：//www。alnylam。com/wp-content/uploads/2017/07/Attarwala_Fitusiran-PKPD_ISTH-2017_09July2017。pdf

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