研究背景研究方法這項Ⅲ期、多國多中心、隨機、開放標籤研究評估了fitusiran治療年齡≥12歲、無抑制物的嚴重A型或B型血友病男性患者的療效和安全性,這些患者此前曾接受OD治療...
[檢視更多]速遞 | 降低血友病患者出血率約90%,每月一針RNAi療法達到3期臨床終點
▲Fitusiran的作用機制(圖片來源:參考資料[2])此前的ASH年會摘要顯示,fitusiran在攜帶凝血因子抑制物的血友病患者中表現出良好的活性,接受治療的患者中65%的年出血率為0...
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