▎藥明康德內容團隊編輯

2021年11月19日，BioMarin Pharmaceutical公司宣佈，美國FDA已加速批准Voxzogo（vosoritide）用於治療5歲以上軟骨發育不全（achondroplasia）兒童患者。

Vosoritide是一種每日注射一次的C型利鈉肽（CNP）類似物

，之前獲得的試驗資料表明，該藥能增加患者的生長速度，vosoritide治療的兒童相較於安慰劑組平均每年多長1。57釐米。新聞稿指出，

Voxzogo是FDA批准治療這一疾病的首款療法，它也已獲得

歐盟批准

。

軟骨發育不全主要表現為四肢、脊柱和頭骨底部的骨骼生長緩慢，患兒每年只能生長約4釐米（正常為6-7釐米）。全世界約有25萬人被這種疾病困擾，但只能透過手術解決一些症狀。

它的發病原因是由於編碼成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）的基因出現突變，導致FGFR3蛋白過度活躍。FGFR3是骨骼發育的負向調節分子，可影響軟骨細胞的增殖、活化和分化。而

vosoritide透過阻斷FGFR3的活性，就好像鬆開抑制兒童生長的“剎車”

，直接靶向軟骨發育不全的潛在病理生理學，從而促進軟骨內骨形成，讓患兒的生長速率恢復正常。

▲正常骨骼生長過程中，軟骨細胞會在生長板上不斷形成新骨骼。在軟骨發育不全兒童中，FGFR3基因突變會干擾軟骨細胞增殖和排列，進而影響骨骼生長。（圖片來源：BioMarin官網）

本次批准基於一項3期臨床試驗及其開放標籤擴充套件研究獲得的積極結果。試驗入組了121例5-14。9歲患有軟骨發育不全的兒童患者，隨機分組接受vosoritide或安慰劑每天注射1次給藥，治療為期52周。試驗結果表明，

接受vosoritide治療的兒童相較於安慰劑組平均每年多長1.57 cm

，這意味著他們的生長速度基本趕上了同齡人。並且在3期臨床試驗結束後，58名患者進入開放標籤研究。在隨訪時間達到兩年的患者中，生長速率的改善得到維持。

“軟骨發育不全是一種終身性的遺傳疾病，由兒童期軟骨內骨生長受損引起的骨骼結構紊亂導致。”該3期臨床試驗的主要研究者Lynda Polgreen博士表示，“這一批准是一個重要的里程碑，代表著醫生首次能夠為五歲及以上的軟骨發育不全兒童患者及其家庭，提供針對這種疾病根本原因的療法。”

參考資料：

［1］ BioMarin Receives FDA Approval for VOXZOGO™ （vosoritide） for Injection， Indicated to Increase Linear Growth in Children with Achondroplasia Aged 5 and Up with Open Growth Plates。 Retrieved November 19， 2021， from https：//investors。biomarin。com/2021-11-19-BioMarin-Receives-FDA-Approval-for-VOXZOGO-TM-vosoritide-for-Injection，-Indicated-to-Increase-Linear-Growth-in-Children-with-Achondroplasia-Aged-5-and-Up-with-Open-Growth-Plates

免責宣告：藥明康德內容團隊專注介紹全球生物醫藥健康研究進展。本文僅作資訊交流之目的，文中觀點不代表藥明康德立場，亦不代表藥明康德支援或反對文中觀點。本文也不是治療方案推薦。如需獲得治療方案指導，請前往正規醫院就診。

分享

，

點

贊

，

在看

，聚焦全球生物醫藥健康創新