近日，一款名為“Zolgensma”天價藥研製成功，也是第一款FDA（美國食品藥品監督管理局）批准的以病毒為載體，且可以系統性給藥的基因療法。

該基因療法主要針對一型脊髓性肌萎縮症（SMA1），該症最嚴重的一種型別，大部分患有這種病的嬰兒最後會因為呼吸衰竭而活不過2歲。

傳統的藥物，不管是小分子還是大分子，基本都是在蛋白層面發揮作用，無法改變基因組，而“Zolgensma”則是全球第一款獲批上市的全身給藥（靜脈輸注）腺相關病毒載體基因治療藥物，堪稱現代醫學裡程碑。

“Zolgensma”號稱一針治癒，並且將按效果付費和分期付款（5年），但即使是這樣，仍然有很多家庭用不起。

210萬美金的標價，約合人命幣1448萬元，堪稱史上最貴藥。

在醫學界紛紛感嘆“Zolgensma”多麼偉大的同時，很多網友紛紛提出質疑。

“這是在拿孩子的命要挾家長，討要贖金。”

“這個藥是給有錢人用的，窮人別想了。”

當然也有不同的聲音。

“我這輩子體驗過的最深刻的絕望不是傾家蕩產地給孩子治病，而是所有醫生告訴我，你兒子這病沒有藥。”

“藥品的研發成本是非常高的，有時幾年幾十年都無法研發出一種新藥。只有患者為正版藥品買單，才能推動更多的科學家安心地去研發藥品。”

價高，窮人買不起。

價低，研發耗不起。

對於這個問題，諾華公司CEO面對記者訪問時，他是這麼回答的。

一種疾病如何治癒，是醫學界需要關心的問題，製造出來的藥品是否安全，是國家和企業的責任，而所有的普羅大眾最關心的則是藥品如何定價。

210萬美元的天價，是很多家庭都逾越不了的天險，而正如很多人都明白的一個道理：藥價的高昂，很大程度是因為科研成本高，藥研是一個無底洞，就連投資人都不知道，一款新藥的研發，最終到底要消耗多少資金。

醫藥研發一般是研發第一顆成本若干億元，但是製造成本可能為幾美元。

我們可以參考美國的藥研成本：“據悉，一個獲得FDA批准的上市藥物，需要藥企篩選10000個候選化合物，耗費時間是12年左右，耗資是15億美元，這也造成了美國醫療行業的高壁壘特徵。”

天價藥的研發體系的確不合理，但是相對於其他方案，可能是最有效力和合理的。

古有詩云“舊時王謝堂前燕，飛入尋常百姓家。”

1928年英國細菌學家弗萊明首先發現了世界上第一種抗生素—青黴素。

但由於剛剛發現不久，不僅產量很低，價格更是貴如黃金。

而現如今的青黴素，已經不知道更新了多少代，價格低，療效快，成為了醫療常用藥之一。

用來治療糖尿病患者的胰島素，1921年由加拿大人F。G。班廷和C。H。貝斯特首先發現，由於直接從胰腺提取，產量低到大眾連使用資格都沒有。

但是今天，哪怕是農村家庭也完全可以承受，曾經的被視為的絕症，現如今一個月不消一百元，便可有效控制。

當年的那些“新藥”剛剛問世之時，誰都不會相信，有一天青黴素菌株會成為高產菌株，更不敢相信透過轉基因技術，可以讓大腸桿菌生產人的胰島素。

這些突破人類想象的事情，透過科技的力量，實實在在的顯現在了人們的眼前。

“一種病只要還有藥可醫，哪怕今天它的價格足以把99。9％的患者擋在門外，但終有一天，它的價格會降下來，我相信科技的力量，也信人的信仰。”——引自知乎網友@陳蘭香

在昂貴的藥也治不了“窮病”，也許今天的“Zolgensma”只能治療一少部分人，但未來，它必將會成為全人類的福祉。