vutrisiran是一種在研的RNAi療法,每3個月皮下注射一次,用於治療遺傳性轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性多發性神經病(hATTR-PN)成人患者...
[檢視更多]里程碑!體內CRISPR基因編輯首個臨床試驗結果公佈
▲1期臨床試驗中患者TTR水平下降資料(圖片來源:參考資料[2])在安全性方面,截至接受治療後第28天,NTLA-2001表現出良好的安全性,沒有發現嚴重不良事件和肝臟問題...
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