膽管癌是在將消化液從肝臟運送到膽囊和小腸的細長膽管裡發生的一種罕見癌症。在診斷時，大多數膽管癌患者已經為晚期，這意味著他們無法接受手術治療。對於這些患者，化療組合藥物已成為標準的初始治療方法。約9％至14％的膽管癌患者的腫瘤中發現了纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）融合。培米替尼透過抑制腫瘤細胞中的FGFR2而阻止腫瘤的生長和擴散。

美國FDA於2020年4月批准培米替尼（pemigatinib），適用於：已經轉移（擴散到身體其他部位）或區域性晚期，無法透過手術治療的膽管癌，以及用於治療FGFR2基因融合或FGFR2基因結構發生其他變化的膽管癌患者。

培米替尼屬於一類被稱為激酶抑制劑的藥物。它的作用是阻斷向癌細胞發出繁殖訊號的異常蛋白的作用。這有助於阻止或減緩癌細胞的擴散。

培米替尼

基於FIGHT-202研究的資料，在攜帶FGFR2融合或重排的患者（佇列A）中，中位隨訪15個月，培米替尼單藥治療的總緩解率（ORR）為36%（主要終點），中位緩解持續時間（DoR）為7。49個月（次要終點）。

培米替尼的用法用量：口服。通常在21天週期的前14天內，每日一次，與或不與食物一起服用。

培米替尼注意事項：

1。對培米替尼過敏者慎用。許多其他藥物也可能與培米替尼發生相互作用，應告知醫生正在使用的藥物，尤其是聖約翰草。服用本藥期間不要大量吃柚子或喝柚子汁。

2。備孕或已經懷孕的女性，不建議使用，服用培米替尼期間需嚴格避孕，培米替尼可能會傷害胎兒。哺乳期女性在服用培米替尼期間和最後一次服藥後的1周內，不應哺乳。

在接受培米替尼治療的患者，最常見的不良反應（發生率≥20％）是高磷酸鹽血癥，脫髮，腹瀉，指甲毒性，疲勞，消化不良，噁心，便秘，口腔炎，乾眼症，口乾，食慾不振，嘔吐，關節痛，腹痛，低磷血癥，背痛和面板乾燥。