兒童期癲癇患者用藥存在許多未被滿足的需求

癲癇是一種常見的發作性神經系統疾病,被世界衛生組織列為神經系統五大難治性疾病之一,也是神經系統疾病中僅次於腦血管疾病的第二大頑症。

該病是兒童青少年最常見的神經系統疾病之一。據統計,全球約有7000萬癲癇患者,我國癲癇患病率約為7‰,患病人數接近1000萬,其中,有60%癲癇患者起源於小兒時期。18歲以下少年兒童以及65歲以上老人是癲癇的兩大高發群體,且以局灶性發作居多。

一般來說,短期、不太頻繁的癲癇發作,不會導致大腦損傷等問題,但是若得不到合理有效的治療,長期、頻繁或嚴重的癲癇發作會導致進一步腦損傷,甚至出現永續性神經精神障礙。尤其對於生長髮育期的少年兒童,一次發作可能就是一次腦損傷,甚至影響孩子智力。資料顯示,約有30%的癲癇患者的認知功能存在缺陷。同時,意外傷害和致殘也是癲癇帶來的沉重負擔。癲癇的發作具有突然、短暫和反覆性特點,如果不及時規範治療,患者發作時可能遭受各種意外傷害甚至猝死。在我國,還有大概1/3的癲癇患者會因為疾病進展而影響到日常生活能力。癲癇發作還會引起部分患者自閉、自卑、抑鬱等消極心理。

需要強調的是,癲癇患者中,兒童的發病率約151/10萬,大約為成人的10倍;而在癲癇治療領域,兒童用藥選擇遠少於成人,尚存巨大的未被滿足的治療需求。專家指出,癲癇診療越早越好,越早干預就能越多避免大腦損傷。尤其對於4~5歲的低齡患兒,積極合理的治療能夠有效保障他們的語言發育、學習等能力。

據悉,癲癇治療的常見方法包括藥物治療、手術治療、生酮飲食、VNS和DBS神經調控治療等,其中藥物治療是佔比最大、使用最多、行之最為有效的一類,超過一半的癲癇患兒只需使用一種藥物便能起到很好的療效。但與此同時,兒童期患者用藥也存在著許多未被滿足的需求,比如兒童抗癲癇藥物的選擇遠少於成人;且兒童服藥吞嚥困難,兒童尤其是小童不會服用片劑、膠囊等固體藥物;兒童身體各器官的生理功能未達到成人水平,需要根據年齡、體重計算藥物劑量,但是片劑膠囊的掰碎、研磨、溶解等做法存在一定隱患等等。相關研究指出,癲癇患兒治療過程中的護理干預及治療依從性將直接影響癲癇治療效果。服藥不方便、不舒適會大大降低兒童治療的依從性,進而影響治療效果。常見的癲癇治療藥物(AED)劑型包括片劑、口服溶液、注射液,其中口服液是比較適合兒童包括老年患者群體的劑型。可喜的是,日前,拉考沙胺口服溶液在中國上市,獲批用於4歲及以上癲癇患者部分性發作的聯合治療,有望為局灶性癲癇患者提供新的治療選擇和更加全面的解決方案。

重慶醫科大學附屬兒童醫院神經學科建立人、中國抗癲癇協會學術顧問、國家二級教授、博士生導師蔡方成教授表示,該藥的上市,為癲癇患兒提供了一個更方便使用的劑型。不僅如此,作為第三代新型抗癲癇藥物,其具備獨特的作用機制,不同於任何已經上市的抗癲癇藥物,且與片劑具有生物等效性。

此外,全球多中心研究表明,4-17歲局灶性癲癇患者接受該藥治療,安全性良好,不良事件與成人研究中觀察到的不良事件一致,未發現新的安全性問題。

(光明日報全媒體記者 田雅婷)