克雷納研究了與SMA有關的兩個基因SMN1(Survival of Motor Neurons)和SMN2,並設計了一種巧妙的策略,透過促進姐妹基因SMN2的適當拼接來挽救SMN1突變引起的蛋白質缺失...
[檢視更多]堅持與拯救:中國首個獲批的RNA療法誕生記
參考資料:[1] 全球首個脊髓性肌萎縮症治療藥物諾西那生鈉注射液正式在中國上市(來源:美通社)[2] Killer Disease, Miracle Drug(來源:冷泉港實驗室)[3] Hua, Y...
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