吉列替尼屬於第二代FLT3抑制劑，針對FLT3跨膜區內部串聯重複（ITD）和FLT3酪氨酸激酶結構域（TKD）這2種不同的突變具有抑制作用。FLT3-ITD突變影響約30%的AML患者，與惡化的無病生存和總體生存相關。FLT3-TKD突變影響約7%的AML患者。儘管對這些突變的影響還不太清楚，但它們與治療耐藥性有關。此外，該藥還顯示了對AXL受體酪氨酸激酶的抑制作用。

Xospata（吉列替尼/Gilteritinib）是透過阻斷癌細胞上的FLT3和其他蛋白質來抑制細胞生長的藥物。它可以治療白血病細胞具有FLT3基因突變並且其AML在之前的治療中無效或已經復發的成年患者。此外，Xospata可以安全地聯合強化化療，以及作為一種單藥維持療法，用於新診AML成人患者。該藥在FLT3mut+受試者中，使用伊達比星或柔紅黴素聯合2種不同的Gilteritinib給藥計劃表治療後，觀察到了高緩解率，耐受性良好。

吉列替尼

資料顯示，吉列替尼對阿來替尼耐藥後出現的I1171T/N/S、V1180L和L1196M等突變都有較好的抑制活性，除G1202R外，IC50均＜30nm。另外，對克唑替尼或塞瑞替尼耐藥的多種突變（除D1203N外）如C1156Y、F1174V、F1245V、G1269A、T1151K、F1174I、L1196Q也有良好的抑制作用。動物試驗顯示，相比阿來替尼，吉列替尼30mg/kg治療可使耐藥患者來源細胞的小鼠移植瘤縮小。

細胞試驗顯示，吉列替尼可抑制洛拉替尼治療後出現的多種耐藥突變，如L1256F、I1171S+G1269A突變，尤其對I1171N複合突變的抑制活性較強（IC50＜30nm）。

為了驗證上述結果，研究人員對I1171N+F1174I複合突變的小鼠移植瘤給予阿來替尼、洛拉替尼或吉列替尼治療。結果發現，經過阿來替尼、洛拉替尼治療的小鼠在短時間內均出現腫瘤復發，而一直用吉列替尼治療的小鼠腫瘤持續完全緩解超過50天。特別令人驚訝的是，給這些阿來替尼或洛拉替尼復發的小鼠注射吉列替尼後腫瘤立即縮小。

此外，吉列替尼對多種ALK抑制劑治療後出現的G1202R+L1196M、D1203N+F1245V和D1203N+L1196M突變也有一定的抑制作用，但活性較弱，其中，G1202R+L1196M以往研究顯示對目前所有獲批的ALK抑制劑都顯示耐藥。

有趣的是，吉列替尼對I1171N、I1171T、I1171S突變的強抑制活性，和對G1202R+L1196M活性的不足，可以和作為ALK四代藥研發的TPX-0131在相應突變的治療活性相互彌補。