【醫伴旅】首選！依洛尤單抗獲批治療兒童家族性高膽固醇血癥

圖片：千圖網/Pexels| 撰稿：醫伴旅內容團隊

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雜合性家族性高膽固醇血癥（HeFH）是一種遺傳性疾病，全球患病率為1/250。出生時高水平的低密度脂蛋白膽固醇（LDL-C）會加速動脈粥樣硬化性心血管疾病的發展，導致早期心血管事件（包括心臟病發作和其他血管疾病）的總體風險增加。家族性高膽固醇血癥（FH）患兒在體重正常、飲食健康、運動充足的情況下，LDL-C仍然很高。

2021年9月24日，安進公司宣佈，

美國食品和藥物管理局(FDA)批准Repatha®(evolocumab，依洛尤單抗)作為飲食和其他低密度脂蛋白膽固醇(LDL-C)降低治療的輔助藥物，用於治療10歲及以上的雜合性家族性高膽固醇血癥(HeFH)的兒童患者，以降低LDL-C。

此次批准是基於3b期HAUSER-RCT 研究，該研究評估了Repatha治療HeFH兒童患者（10 - 17歲）的安全性和有效性。

與安慰劑相比，每月接受Repatha的治療使LDL-C降低了38%（與基線相比），達到了其主要終點。與安慰劑相比，接受Repatha治療的患者的二級脂質引數較基線時有所改善，包括第24周時的非高密度脂蛋白膽固醇(非HDL-C)降低了35%；第24周時的總膽固醇和載脂蛋白B（ApoB）分別降低了27%和32%。

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Evolocumab於2015年獲批，用於治療雜合性和純合性家族性高膽固醇血癥或動脈粥樣硬化性心血管疾病（具有臨床證據）的成人患者（除飲食和最大耐受他汀類藥物之外，需要進一步降低LDL膽固醇）。

2017年，FDA批准了evolocumab的補充申請，用於患有心血管疾病的成人患者預防心肌梗死、中風和冠狀動脈血運重建。它也被批准用於治療原發性高脂血症的成人患者，以降低LDL膽固醇（Evolocumab作為飲食的輔助手段，單獨或與其他降脂療法聯合使用）。

參考資料:

https：//www。amgen。com/newsroom/press-releases/2021/09/fda-approves-repatha-evolocumab-in-pediatric-patients-age-10-and-older-with-heterozygous-familial-hypercholesterolemia

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