17.5億美元,艾伯維加碼黃斑變性、糖尿病性視網膜病變眼科基因療法

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日前,艾伯維與Regenxbio宣佈雙方就用於治療年齡相關黃斑變性(溼性AMD)、糖尿病性視網膜病變(DR)以及其他慢性眼科病變的基因療法RGX-314達成開發和商業化合作協議。根據協議艾伯維將向Regenxbio支付3。7億美元首付款以及13。8億美元的開發、註冊和商業里程金,交易總額達17。5億美元。

RGX-314是一款潛在一次性基因療法,使用腺相關病毒AAV8攜帶編碼針對VEGF的單克隆抗體基因,旨在中和VEGF活性,改變新血管滲漏和視網膜積液的形成途徑,治療視網膜疾病。在治療溼性AMD的I / IIa期試驗中,佇列4和佇列5患者在接受RGX-314注射1。5年後均耐受性良好,平均最佳矯正視力(BCVA)較基線分別升高和降低一個字母,視網膜中央厚度平均分別降低46μ和93μm。佇列3的6例患者在接受RGX-314給藥3年後仍然實現穩定的治療效果,平均最佳矯正視力較基線改善12個字母,視網膜中央厚度相比2年時的測定值保持穩定,且50%(3/6)的患者在3年內無需anti-VEGF注射;67%(4/6)的患者在接受RGX-314給藥9個月後無需再接受anti-VEGF注射。

17.5億美元,艾伯維加碼黃斑變性、糖尿病性視網膜病變眼科基因療法

目前RGX-314正在溼性AMD患者中開展一項透過視網膜下注射給藥的關鍵臨床試驗,以及在溼性AMD患者和DR患者中開展透過脈絡膜上腔注射給藥的兩項II期臨床研究。根據合作協議條款,Regenxbio將負責完成正在進行的RGX-314的試驗,兩家公司將合作並分擔RGX-314額外試驗的費用,包括計劃中第二項評估視網膜下給藥治療溼性AMD的關鍵性試驗和未來試驗,而艾伯維將主導RGX-314後續臨床試驗的開發和全球商業化活動。

艾伯維2020年的眼科業務收入為21。84億美元,2021上半年收入為17。36億美元,增勢強勁。艾伯維在去年5月宣佈完成對艾爾建630億美元的收購,收穫艾爾建多款眼科療法,目前與基因編輯公司Editas Medicine共同研發的AGN-151587,在治療Leber先天性黑朦10的 I / II 期臨床實驗中已完成首例患者給藥,這也是全球首款在患者體內給藥的CRISPR基因編輯療法。此次艾伯維收購Allergan之後,業務線將得到擴大,眼科成為重要佈局方向。

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