據全球漢麻應用供應商翰菩時代訊息：2020年08月02日 英國製藥公司GW Pharma及其美國子公司Greenwich Biosciences宣佈，美國食品和藥物管理局（FDA）已批准其漢麻素藥物Epidiolex漢麻二酚口服液體制劑，用於≥1歲患者治療與結節性硬化症（TSC）相關的癲癇發作。● Epidiolex是美國FDA批准的第2個治療TSC相關癲癇發作的藥物。諾華依維莫司（everolimus）是第一個被批准治療TSC相關癲癇發作的藥物，● 這是Epidiolex經美國FDA批准獲得的第3個適應症對症藥物。此前，Epidiolex在美國和歐盟已被批准，用於≥2歲兒童和成人患者，輔助治療與Lennox-Gastaut綜合徵（LGS）和Dravet綜合徵（DS）相關的癲癇。

在歐洲，該藥（商品名：Epidyolex）用於上述相同適應症的申請正在接受歐洲藥品管理局（EMA）的審查。關於EpidiolexEpidiolex（cannabidiol）是一種口服的、高純度CBD提取物液體制劑，CBD（漢麻二酚）是一種來自漢麻植物的非精神類成分，對於神經系統具有多種藥理作用。大量的研究表明，CBD具有明顯的抗癲癇和抗驚厥活性，相比現有抗癲癇藥物副作用更少。Epidyolex/Epidiolex是美歐批准治療癲癇的首個植物來源漢麻素藥物，也是首個新型抗癲癇藥物（AED）。在美國和歐盟，該藥分別於2018年6月、2019年6月獲批上市。Epidyolex/Epidiolex均被授予了治療DS、LGS、TSC相關癲癇發作的孤兒藥資格，每一種都是罕見的、嚴重的、兒童期發病的藥物難治性癲癇型別CBD產品代理。

關於TSC結節性硬化症（TSC）是一種罕見的、嚴重的遺傳病，影響美國約5萬人、全球近100萬人。在全球範圍內，每天至少有2例TSC嬰兒誕生，估計每6000個新生兒中就有一個。該病主要是導致良性腫瘤在身體的重要器官中生長，包括大腦、面板、心臟、眼睛、腎臟和肺，是導致遺傳性癲癇的主要原因。TSC通常在出生後的第一年發生，表現為局灶性癲癇或嬰兒痙攣，並與孤獨症和智力殘疾的風險增加有關。癲癇是TSC最常見的神經學特徵，多達三分之二的TSC患者會經歷藥物難治性癲癇發作，在解決與TSC相關癲癇發作方面，對新的治療方法存在著重大需求。來自III期臨床研究的資料顯示，與安慰劑相比，Epidiolex顯著減少了TSC相關的難治性癲癇發作（包括局灶性和全身性），並改善了患者的整體狀況。隨著此次新適應症批准，Epidiolex將為TSC患者群體提供一個重要的治療選擇CBD產品代理。

III期臨床研究此次批准基於一項隨機、雙盲、安慰劑對照III期臨床研究的結果。研究結論該研究共入組了224例（年齡1-65歲）被確診為對治療有抵抗（難治性）的TSC患者，這些患者被隨機分配接受Epidiolex 25mg/公斤/天（n=75）、Epidiolex 50mg/公斤/天（n=73）、安慰劑（n=76），治療16周（4周滴定期、12周維持期）。主要終點是治療期間Epidiolex與安慰劑相比TSC相關局灶性和全身性癲癇發作頻率相對基線的百分比變化。CBD產品代理關鍵的次要終點包括：癲癇發作減少≥50%的患者比例、總髮作頻率（包括局灶性感覺和癲癇痙攣）減少≥50%的患者比例，受試者/照料者整體狀況變化的總體印象（S/CGIC）。研究達到了主要終點，與安慰劑組相比，Epidiolex治療組TSC相關癲癇發作頻率顯著降低：Epidiolex 25mg/kg/天治療組、50mg/kg/天治療組相對基線分別降低49%、48%，安慰劑組降低27%（p=0。0009，p=0。00118）。

安全性方面該研究中觀察到的Epidiolex安全概況與之前的研究結果一致，沒有發現新的安全風險。不良事件（AE）發生率在25mg/kg/天組為93%、50mg/kg/天組為100%、安慰劑組為95%。兩種劑量都具有可接受的安全性，25 mg/kg/天的不良事件少於50 mg/kg/天。最常見的不良反應是腹瀉、食慾下降和嗜睡。來源：BiotechNews。 Third indication approved for EPIDIOLEX， the only FDA-approved Cannabidiol （CBD） medicine。 CARLSBAD， Calif。， Aug。 03， 2020 （GLOBE NEWSWIRE）

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