美國食品藥品監督管理局（FDA）已批准efgartigimod（Vyvgart，argenx），用於治療抗乙醯膽鹼受體（AChR）抗體檢測呈陽性的成人全身型重症肌無力（gMG）患者。Efgartigimod是一種首創的靶向治療藥物，它的獲批為罕見病患者提供了一種新的治療選擇。

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gMG 是一種罕見的慢性自身免疫性神經肌肉疾病，會導致衰弱和可能危及生命的肌肉無力，並嚴重損害患者的獨立性和生活質量。大多數gMG患者具有免疫球蛋白G（IgG）抗體，這些抗體最常針對骨骼肌菸鹼型乙醯膽鹼受體。Efgartigimod是一種抗體片段，旨在減少gMG患者的致病性IgG抗體並阻斷IgG的再迴圈過程。這種新型藥物與新生兒Fc受體（FcRn）結合，該受體在全身廣泛表達，並在挽救IgG抗體免於降解中發揮核心作用。阻斷FcRn可降低IgG抗體水平。

在3期、隨機、安慰劑對照ADAPT試驗中，該試驗入組了187例gMG成人患者。在至少一種MG藥物穩定劑量的背景下，所有患者的重症肌無力-日常生活活動評分至少為5分。在26周內，84例患者被隨機分配接受efgartigimod 10 mg/kg，83例接受匹配的安慰劑。兩種治療均為每週期4次輸注，每週1次輸注。Efgartigimod治療可降低gMG患者的疾病負擔，改善患者的體力和生活質量。此外，這些益處在早期就被觀察到，並且是可重複和持久的。

主要研究者James Howard教授表示，相對於其他可能需要4個月、6個月甚至10個月才能起效的治療方法而言，efgartigimod是一種治療起效非常迅速的藥物，其副作用特徵與安慰劑非常相似。gMG患者一直需要針對疾病潛在發病機制並得到臨床資料支援的新治療方案，efgartigimod的獲批代表了受這種疾病影響的gMG患者和家庭的一個重要新進展。該療法有可能降低gMG的疾病負擔，並改變治療這種疾病的方式。

醫脈通編譯自：FDA Approves New Myasthenia Gravis Drug - Medscape - Dec 17， 2021。