文/羊城晚報全媒體記者 張華

圖/視覺中國

12月22日，記者從國家藥品監督管理局獲悉，日前已批准奧法妥木單抗作為一種皮下給藥的劑型，用於治療成人復發型多發性硬化（RMS），包括臨床孤立綜合徵、復發緩解型多發性硬化和活動性繼發進展型多發性硬化。

據瞭解，奧法妥木單抗是一種靶向、精準劑量和給藥的B細胞療法，其可顯著減少年複發率和總體殘疾進展風險，並具有良好的安全性，被認為有望成為治療RMS的首選方式。

值得一提的是，它也是目前全球首個且唯一患者可每月一次自行管理的B細胞療法。

預防多發性硬化復發是治療的關鍵

據悉，多發性硬化大多發病於20-40歲，這個年紀正是人生中最美好的年華，這個疾病也是造成青壯年神經功能殘疾最常見的原因之一。多發性硬化於2018年被列入《第一批罕見病目錄》，我國目前已診斷的MS患者約有30000多名。

據研究顯示，85%多發性硬化患者屬於復發緩解型多發性硬化。如果未能得到有效治療，隨著年齡增加、病程進展、髓鞘再生和修復作用減弱，患者或出現不可逆的神經退行性變，殘疾逐漸加重，認知功能下降。

因此，預防疾病的復發對於多發性硬化患者至關重要。據瞭解，此次奧法妥木單抗的獲批是基於ASCLEPIOS I和ASCLEPIOS II兩項III期臨床試驗結果。

研究共計納入1800多名患者，其結果顯示與活性對照組相比，奧法妥木單抗減少Gd+T1病灶98%。

在奧法妥木單抗治療第2年，近90%患者達到無復發，無核磁病灶新增或擴大、無殘疾進展的複合治療目標。從疾病長期控制角度來看，ASCLEPIOS研究顯示，奧法妥木單抗組年複發率為0。11，相當於每10年僅復發一次。

每月一次自行給藥

提高患者用藥依從性

“多發性硬化症的治療目標是保護神經功能以延緩殘疾進展，儘管目前針對RMS已經有幾種疾病修正治療藥物，從核磁影像上顯示，部分患者仍繼續經歷疾病活動，患者需要更為高效和安全的藥物控制疾病進展。”

首都醫科大學附屬北京天壇醫院院長、國家神經系統疾病臨床醫學研究中心副主任、中華醫學會神經病學分會主任委員王擁軍教授說。

王擁軍指出，奧法妥木單抗的獲批讓我國MS治療進入精準靶向時代，給患者帶來新的希望。每月一次患者自行注射的給藥方式，與傳統口服藥物、靜脈輸注等治療方式相比，大大增加了患者治療的依從性和自由度。此外，相較傳統口服DMT藥物，單抗類藥物無肝腎毒性，安全性更高。

“隨著MS治療藥物的不斷豐富，相信會極大改善患者的健康和生活質量，真正實現與疾病‘長期和平共存’。”王擁軍說。（更多新聞資訊，請關注羊城派 pai。ycwb。com）

責編 | 崔文燦