來自官網的訊息：近日，美國食品和藥物監督管理局（FDA）批准注射製劑Voxzogo用於5歲及以上骨骺（生長板）“開放”的軟骨發育不全的兒童患者。軟骨發育不全是侏儒症最常見病因，藥物的獲批意味著這些孩子仍然有長高的可能。

軟骨發育不全——一種讓人長不高的遺傳病

軟骨發育不全是一種導致身材嚴重矮小和發育不均衡的遺傳病，由FGFR3基因突變引起。FGFR3是一種骨骼生長的負調節劑，該基因突變會抑制患者生長板軟骨細胞的增殖、分化，導致長骨生長障礙，兒童因此生長變慢，成年患者的平均身高約為1。2米。

Voxzogo的作用機制

Vosoritide是一種從天然人肽中衍生出來的C型利鈉肽（CNP）類似物，天然人肽是骨骼生長的正向調節因子，可以刺激軟骨內骨化。透過抑制過度活躍的FGFR3通路，CNP可以刺激生長板軟骨細胞增殖、分化，促進軟骨內化骨致長骨生長，從而幫助患者恢復正常生長。

Voxzogo安全性和有效性在一項為期一年的雙盲安慰劑對照3期研究中進行了評估，研究物件為121名五歲及五歲以上患有軟骨發育不全且骨骺開放的參與者。

52周時，Vosoritide治療組相較於安慰劑組的年化生長速度（AGV）增高了1.57cm，具有統計學意義。

Voxzogo的安全性

Voxzogo最常見的副作用包括注射部位反應、嘔吐和血壓降低。藥品說明書中將降低血壓列為警告事項，意味著這是一種潛在的嚴重副作用。

FDA藥物評估、研究中心普通內分泌學部主任特里薩·凱霍醫學博士說：“美國有上萬名相關兒童患者，藥物的獲批滿足了這一臨床需求。軟骨發育不全導致身材矮小的兒童有了治療選擇。”

醫脈通編譯整理自：FDA。FDA Approves First Drug to Improve Growth in Children with Most Common Form of Dwarfism［EB/OL］。 ［2021-11-19］。 FDA Approves First Drug to Improve Growth in Children with Most Common Form of Dwarfism。